Բրիտանացի բժիշկները բուժառուներին փրկել են նախկինում անբուժելի սպիտակարյունության ձևից

Գենային թերապիայի մեթոդը, որը վերջերս ընկալվում էր իբրև գիտական ֆանտաստիկա, բրիտանացի բժշկական գիտնականներին հնարավորություն է տվել փրկելու փորձարարական խմբի մի քանի բուժառուների նախկինում անբուժելի և խիստ ագրեսիվ արյան քաղցկեղի ձևից՝ T-բջջային սուր լիմֆոբլաստային սպիտակարյունությունից։

Այս մեթոդը ներառում է արյան սպիտակ գնդիկների կամ լեյկոցիտների ԴՆԹ-ի խմբագրումը և դրանց վերածումը կենդանի դեղամիջոցի, որը պայքարում է քաղցկեղի բջիջների դեմ։

Այս բուժմանը ենթարկված առաջին բուժառուն Ալիսա Թեփլին էր, որի պատմությունը 2022 թվականին լուսաբանել է BBC-ն։ Նրա մարմնում մինչ օրս նոր քաղցկեղի բջիջներ չեն հայտնվել։ Ալիսան, որն անխուսափելիորեն պիտի մահանար, առողջ է և ցանկանում է բժիշկ դառնալ և բուժել քաղցկեղով բուժառուներին։

Այժմ Լոնդոնի երկու հիվանդանոցների՝ Գրեյթ Օրմոնդ փողոցի մանկական հիվանդանոցի և Լոնդոնի համալսարանական քոլեջի հիվանդանոցի բժշկական գիտնականների թիմը «New England Journal of Medicine» ամսագրում հրապարակել է զեկույց, որտեղ մանրամասն նկարագրվում են Ալիսայի և տասը այլ բուժառուի՝ ութ երեխայի և երկու մեծահասակի փորձարարական բուժման արդյունքները։

Ըստ հաշվետվության՝ 11 բուժառուից 9-ը խոր ռեմիսիա է ունեցել, ինչը թույլ է տվել նրանց ոսկրածուծի փոխպատվաստում անել։

Յոթ բուժառուի մոտ հիվանդության նոր նշաններ չեն նկատվել բուժումից երեք ամսից մինչև երեք տարի անց։

Այս բուժման հիմնական ռիսկերից մեկը, ինչպես նշում են զեկույցի հեղինակները, վարակն է այն փուլում, երբ բուժառուն ժամանակավորապես զրկված է իմունային համակարգից։

11 դեպքից երկուսում քաղցկեղի բջիջները, ինչպես մոդիֆիկացված դոնոր T բջիջները, կորցրել են CD7 մարկերային հակածինը, ինչը նրանց թույլ է տվել «թաքնվել» բուժումից։

«Հաշվի առնելով լեյկեմիայի այս ձևի ագրեսիվությունը, սրանք ուշագրավ կլինիկական արդյունքներ են, և ես, անշուշտ, ուրախ եմ, որ մենք կարողացանք հույս տալ այն բուժառուներին, ովքեր այլապես կարող էին կորցնել այն»,- ասել Գրեյթ Օրմոնդ Սթրիթ հիվանդանոցի ոսկրածուծի փոխպատվաստման բաժանմունքի բժիշկ Ռոբերտ Չիեզան։

Բժիշկները փոփոխել են T բջիջների կամ T լիմֆոցիտների գեները։ Այս բջիջները սովորաբար պաշտպանում են մարմինը՝ պայքարելով տարբեր վարակների դեմ, բայց T-բջջային սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիայի դեպքում դրանք սկսում են աշխատել մարմնի դեմ։

Փորձարարական բուժմանը համաձայնված բուժառուներն արդեն ձախողել էին քիմիաթերապիան և ոսկրածուծի փոխպատվաստումը: Փորձարարական թերապիայից բացի, միակ տարբերակը մահից առաջ պարզապես տառապանքները մեղմելն էր։

Այնուհետև, երեք տարի առաջ, բժիշկները հեռացրին նրա իմունային համակարգը և վերականգնեցին այն։

Այժմ նրա մարմնում քաղցկեղի նշաններ չկան, և Ալիսան միայն տարեկան ստուգումների կարիք ունի։

Ազոտային հիմքերը նուկլեինաթթուներում հանդիպող օրգանական միացություններ են: Չորս տեսակի հիմքեր՝ ադենին (A), ցիտոզին (C), գուանին (G) և թիմին (T), մեր գենետիկ կոդի շինանյութերն են։

Ինչպես այբուբենի տառերը, մեր ԴՆԹ-ի միլիարդավոր հիմքերը կազմում են մարդու մարմնի հրահանգները։

Հիմքերի խմբագրումը գիտնականներին թույլ է տալիս ընտրել գենետիկ կոդի որոշակի մաս, այնուհետև փոխել միայն մեկ հիմքի մոլեկուլային կառուցվածքը՝ այն վերափոխելով այլ հիմքի և փոփոխելով գենետիկական հրահանգները։

Այս մեթոդը կիրառելով՝ բժիշկների և գիտնականների մի խումբ դրդել է դոնոր T բջիջներին հետևել և ոչնչացնել բուժառուի մարմնի քաղցկեղային T բջիջները։ Սա մարտահրավեր էր. նրանք պետք է վերամիավորեին առողջ դոնոր T բջիջները, որպեսզի այս «կենդանի դեղամիջոցը» չոչնչացներ ինքն իրեն։